Die akute myeloische Leukämie im Kindesalter: Auswertung der Therapiestudie AML-III/93 im Vergleich mit den Vorgängerstudien AML-I/82 und AML-II/87 unter besonderer Berücksichtigung der Definition von Risikogruppen
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INHALTSVERZEICHNIS
0. DEFINITIONEN, ABKUERZUNGEN UND BEGRIFFSERKLAERUNGEN. 1
1. EINLEITUNG. 2
1.1 PATHOGENESE UND SYMPTOME. 2
1.2 EPIDEMIOLOGIE. 2
1.3 AETIOLOGIE. 3
1.4 KLASSIFIKATION. 4
1.5 THERAPIEANSAETZE. 7
1.5.1 REMISSIONSINDUKTION. 7
1.5.2 POSTREMISSIONSTHERAPIE. 8
1.5.3 ZNS-PROPHYLAXE. 9
1.5.4 KNOCHENMARKTRANSPLANTATION. 10
1.5.5 RETINOIDE BEI AKUTER PROMYELOZYTEN-LEUKAEMIE. 11
1.5.6 THERAPIE BEI REZIDIVEN. 12
1.6 ZIELSTELLUNG. 13
2. PATIENTEN UND METHODEN. 14
2.1 KRITERIEN FUER STUDIENZUGEHOERIGKEIT. 14
2.2 THERAPIEKONZEPTE. 14
2.2.1 STUDIE AML-I/82. 14
2.2.2 STUDIE AML-II/87. 16
2.2.3 STUDIE AML-III/93. 17
2.3 DIAGNOSTISCHE METHODEN UND DATENERFASSUNG. 20
2.4 RISIKOGRUPPEN. 21
2.5 STATISTISCHE METHODEN. 22
3. ERGEBNISSE.24
3.1 BEHANDLUNGSZENTREN UND ANZAHL DER GEMELDETEN PATIENTEN. 24
3.2 VERGLEICH DER PRAETHERAPEUTISCHEN PATIENTENDATEN DER STUDIE
AML-III/93 MIT
DENEN DER VORGAENGERSTUDIEN AML-I/82 UND AML-II/87. 24
3.2.1 ALTERS- UND GESCHLECHTSVERTEILUNG. 25
3.2.2 KRANKHEITSAUSBREITUNG BEI DIAGNOSESTELLUNG. 26
3.2.3 HAEMATOLOGISCHE BEFUNDE BEI DIAGNOSESTELLUNG. 27
3.2.4 HAEUFIGKEIT DER FAB-SUBTYPEN. 27
I
BIBLIOGRAFISCHE INFORMATIONEN
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3.3 KORRELATION PRAETHERAPEUTISCHER PATIENTENDATEN. 28
3.4 CHARAKTERISIERUNG DER VERSCHIEDENEN FAB-SUBTYPEN. 30
3.4.1 ALTERS- UND GESCHLECHTSVERTEILUNG. 30
3.4.2 KRANKHEITSAUSBREITUNG BEI DIAGNOSESTELLUNG. 30
3.4.3 HAEMATOLOGISCHE BEFUNDE BEI DIAGNOSESTELLUNG. 33
3.5 THERAPIEERGEBNISSE DER STUDIE AML-III/93 IM VERGLEICH MIT DEN
VORGAENGERSTUDIEN AML-I/82 UND AML-II/87. 33
3.5.1 REMISSION. 33
3.5.2 EFS UND EFI. 34
3.5.3 REZIDIVE. 35
3.6 THERAPIEERGEBNISSE DER STUDIE AML-III/93 GETRENNT NACH
FAB-SUBTYPEN. 36
3.6.1 REMISSION. 36
3.6.2 EFS UND EFI. 36
3.7 ERGEBNISENTWICKLUNG VON 1993 BIS 1998 . 38
3.8 RISIKOFAKTOREN UND RISIKOGRUPPEN. 39
3.8.1 KORRELATION VON PRAETHERAPEUTISCHEN PATIENTENDATEN UND
THERAPIEERGEBNISSEN. 39
3.8.2 BESTIMMUNG VON RISIKOGRUPPEN AUS AML-I/82 + AML-II/87
UND DEREN ANWENDUNG AUF AML-III/93. 40
3.8.3 BESTIMMUNG VON NEUEN RISIKOGRUPPEN AUS DEN DATEN ALLER
DREI STUDIEN. 43
3.9 KOMPLIKATIONEN DER THERAPIE. 45
3.9.1 INFEKTIONEN. 45
3.9.2 ORGANTOXIZITAET. 46
3.9.3 EINFLUSS VON INFEKTIONEN UND ORGANTOXIZITAET AUF DAS EFS. 48
4. DISKUSSION. 50
4.1 PRAETHERAPEUTISCHE PATIENTENDATEN. 50
4
.
1.1
VERGLEICHBARKEIT DER STUDIEN AML-I/82, -11/87 UND -III/93. 50
4.1.2 KORRELATION PRAETHERAPEUTISCHER PATIENTENDATEN. 51
4.2 CHARAKTERISIERUNG DER VERSCHIEDENEN FAB-SUBTYPEN. 52
4.3 THERAPIEERGEBNISSE DER STUDIE AML-III/93 IM VERGLEICH MIT DEN
VORGAENGERSTUDIEN UND AML-STUDIEN ANDERER LAENDER. 53
4.3.1 REMISSION. 53
II
4.3.2 EFS UND EFI. 53
4.4 ERGEBNISENTWICKLUNG VON 1993 BIS 1998 UND VERGLEICH MIT DER
GESAMTSTUDIE AML-BFM-93. 55
4.5 RISIKOFAKTOREN UND RISIKOGRUPPEN. 55
4.5.1 KORRELATION VON PRAETHERAPEUTISCHEN PATIENTENDATEN UND
THERAPIEERGEBNISSEN. 55
4.5.2 BESTIMMUNG VON RISIKOGRUPPEN AUS AML-I/82 + AML-II/87
UND DEREN ANWENDUNG AUF AML-III/93. 56
4.5.3 BESTIMMUNG VON NEUEN RISIKOGRUPPEN AUS DEN DATEN ALLER
DREI STUDIEN. 58
4.6 KOMPLIKATIONEN DER THERAPIE. 58
4.6.1 INFEKTIONEN. 58
4.6.2 ORGANTOXIZITAET. 59
5. ZUSAMMENFASSUNG. . 61
6. LITERATURVERZEICHNIS. 63
7. ANHANG. 75
DANKSAGUNG. 75
EHRENWOERTLICHE ERKLAERUNG . 76
LEBENSLAUF. 77
III |
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